Le amiloidosi sono malattie rare ma gravi, causate da depositi di proteine anomale, chiamate, appunto, amiloidi, nei tessuti e negli organi di tutto il corpo. Queste proteine hanno origine da una serie di aminoacidi che si piegano in una forma anomala all’interno delle cellule. Questo anomalo ripiegamento delle proteine e la loro raccolta produce, infatti, l’amiloide, una sostanza che non si degrada con facilità, come le normali proteine, e può depositarsi nei tessuti e negli organi causandone il malfunzionamento.
Le condizioni che derivano sono chiamate, di conseguenza, amiloidosi. I depositi amiloidi, occasionalmente, riguardano solo una parte del corpo (amiloidosi localizzata) ma, più spesso, interessano diversi organi (amiloidosi sistemica) come, ad esempio, il cuore, i reni, il fegato o il sistema nervoso. Senza una cura che eviti l’accumulo di amiloide può verificarsi una riduzione, parziale o completa, del funzionamento dell’organo interessato e, in relazione alla sua importanza nel sostegno alle funzioni vitali dell’organismo (cuore, rene, ecc.), può sopraggiungere la morte, a volte, solo a distanza di un anno o due.
L’ospedale Muscatello di Augusta e il suo reparto di Ematologia diretto da Pietro Michele Floridia (il secondo da sinistra nella foto con la sua equipe) è particolarmente all’avanguardia nel trattamento di queste patologie tanto da essere stato accreditato dall’assessorato regionale della Salute e dalla Rete ematologica siciliana quale centro di riferimento per il trattamento dei pazienti affetti da amiloidosi. “La diagnosi stimata è di circa dieci nuovi casi su un milione di persone per anno e i pazienti con depositi a livello cardiaco sono quelli con la prognosi peggiore: se non sottoposti tempestivamente alle cure, la loro sopravvivenza varia da 6 a 15 mesi”, spiega Floridia che precisa l’importanza della disponibilità di un farmaco innovativo (anticorpo monoclonale) che “permette di ottenere risposte ragguardevoli (42% sulla patologia cardiaca e 54% su quella renale) evitando a chi già vive l’onere di una malattia ingravescente di sommare i disagi derivati dai cosiddetti viaggi della speranza”. La terapia può essere praticata in regime di day hospital previa valutazione delle condizioni di eleggibilità al trattamento.